Maladie rare à La Louviere: «Chaque gélule coûte… 383€!»

«
Aidez-nous
», implore Estrella. Une maman crucifiée par la souffrance endurée par sa fille Léonora.
« Aidez-nous », implore Estrella. Une maman crucifiée par la souffrance endurée par sa fille Léonora. - David Claes

Estrella et Georges Renson sont parents de trois enfants aujourd’hui âgés de 26, 23 et 22 ans. Loïc et Christopher, les aînés, sont en bonne santé. Ce qui n’est pas le cas de leur jeune sœur Léonor.

« Les premiers signes de la maladie sont apparus quand Léonor avait 12 ans », raconte Estrella, sa maman. « C’est l’école qui nous a vraiment alertés alors qu’elle fêtait ses 15 ans ». Léonor avait des problèmes d’apprentissage, c’était peut-être la manifestation de troubles neurologiques ? Un spécialiste louviérois envoie alors les Renson au Centre Génétique de Gosselies.

Des analyses et de prises de sang sont pratiquées sur la jeune fille mais également sur les membres de sa famille.

Cela a pris énormément de temps pour que l’on trouve de quoi elle était atteinte exactement. Nous sommes restés très longtemps dans l’expectative. Finalement, les analyses ont révélé que mon mari et moi étions porteurs du même gène déficient. Pas de chance pour Léonor, elle est née avec le gène activé ».

En 2015, un médecin de la clinique Saint-Joseph à Mons prononce pour la première fois le nom de « maladie de Niemann ». « Mais ce n’est qu’en décembre 2018, que l’éminent neurologue Gauthier Remiche (Hôpital Erasme) confirmera ce diagnostic à plus de 99 %. Cela fait donc moins d’un an que la famille de Léonor sait exactement de quoi elle souffre.

Cette boite vaut une fortune.
Cette boite vaut une fortune. - D.C.

Les lipides s’accumulent dans le cerveau

La maladie de Nieman-Pick de type C (NPC) est une maladie neurodégénérative héréditaire qui, avec le temps, cause des dommages graves au système nerveux. Elle est désignée sous le nom de « maladie du stockage des lipides », du fait de l’inaptitude du corps à traiter et à éliminer les quantités anormales de cholestérol et autres lipides (gras).

En raison de l’incapacité du corps à décomposer les matières grasses, on observe une accumulation importante et anormale de cholestérol dans la rate et le foie, tandis qu’une quantité nocive d’autres lipides commence à s’accumuler dans le cerveau. Ce qui peut affecter le fonctionnement physique, neurologique, émotionnel et cognitif de la personne atteinte.

Et effectivement, Léonor perdra progressivement le sens de l’équilibre et l’usage de ses jambes. Elle se déplace aujourd’hui en chaise et en tribune roulantes. Elle éprouve de grosses difficultés pour déglutir et respirer. Sa mémoire est quasiment inopérante. Sa vue diminue. « En outre, elle ne parle presque plus. Si ce n’est pour dire oui ou non », s’attriste sa maman.

Pour faire bouillir la marmite, les parents continuent de travailler tous les deux à Bruxelles. Léonor est conduite le matin en car en centre de jour (« Le Bayou » à Houdeng) et rentre le soir chez elle, au sein d’une famille qui assiste, impuissante, aux attaques continues de la maladie sur leur fille et sœur.

Remboursé dans le cadre d’une hospitalisation

Cette maladie héréditaire rare est encore très mal comprise et n’est actuellement pas guérissable. Comment supporter un diagnostic qui débouche sur une faible espérance de vie ? « Quand vous voyez votre enfant souffrir jour après jour, vous souhaitez lui procurer tout médicament susceptible de le soulager ou d’améliorer son état. C’est humain ! Le ZAVESCA est un médicament dit « orpheline ». peut l’aider à stabiliser et même à améliorer les dégâts causés par la maladie. Le hic, c’est qu’il coûte… 383, 86 euro la gélule s’il est prescrit hors d’une hospitalisation. Oui, vous avez bien entendu. Or, ma fille doit en prendre six par jour pendant plusieurs mois avant de pouvoir bénéficier d’une amélioration ».

Pour 30.000 € entre les mains

Ce médicament orphelin mis au point pour une maladie extrêmement rare, a cependant été prescrit et administré pendant trois mois à Léonor. Mais aujourd’hui, c’est terminé. On vous explique pourquoi.

« La firme pharmaceutique a en effet accepté de prendre à sa charge 25 % du coût du traitement, à condition que le Fonds spécial de Solidarité assume les 75 autres pourcents. Nous avons donc introduit une demande en ce sens qui est valable pour un an. On nous a donc fourni les boîtes de médicament sur base des 25 %. Je me souviens des paroles du Docteur Dominique Roland, du Centre de Génétique de Gosselies, lorsqu’elle m’a donné les boites. « Attention Madame, vous en avez pour 30.000 € entre les mains ! ». Le 29 juin, Léonora prenait sa première gélule. Trois mois plus tard, elle avalait l’ultime comprimé.

« Ce 3 octobre, nous avons reçu un courrier du Fonds de Solidarité nous signifiant que notre demande de remboursement était refusée ».

En désespoir de cause, cette famille louviéroise a décidé de médiatiser sa situation.

« Aidez-nous, s’il vous plaît » déclare sobrement cette maman qui tente par tous les moyens de garder espoir et dignité.

Martine Pauwels

Le syndrome de «la pilule iphone»

La boîte de 56 gélules de Zavesca revient à 21.496 €, soit 383,86 € le comprimé !

Le prix de ce médicament orphelin, publié au Moniteur du 1
er
 juin 2016.

Le Fonds Spécial de Solidarité (FSS), intervient exceptionnellement dans le cas d’affections graves et coûteuses pour lesquelles il n’y a pas de remboursement.

Le collège des médecins-directeurs du FSS a cependant rejeté la demande introduite au nom de la jeune Léonora Renson.

Parmi les motifs ? Une efficacité du médicament encore insuffisamment prouvée de manière scientifique.

Un recours à cette décision peut être introduit dans les trois mois.

« Le Fonds Spécial Solidarité est financé par nous tous et il obéit à des règles de fonctionnement bien précises qui peuvent paraître impitoyables quand on est concerné au premier chef », commente Joëlle Delvaux pour le pôle presse de la Mutualité chrétienne. « Comment ne pas éprouver de la colère et du désespoir face à cette décision quand on est parent ? C’est une situation horrible, un cauchemar. Mais au-delà, ce cas pose la question du prix des médicaments. Comment est-il possible d’atteindre de tels montants ? La recherche et l’innovation peuvent-elles justifier de telles sommes ? Cette participation de 25 % concédée par la firme, aux dires de la famille Renson, cela peut être interprété comme un geste admirable. Mais c’est aussi une manière de mettre la pression sur un système de remboursement alimenté par de l’argent public ou encore, d’en gagner sur le dos de la générosité du grand public, lorsque celui-ci répond à un appel aux dons ».

Et de citer le fameux cas d’un médicament miracle contre l’hépatite C, appelé « pilule Iphone ».

C’était en 2014. À près de 670 euros le comprimé, on n’était pas loin du prix du tout nouvel iPhone 6 de l’époque.

M.PW.

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